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文摘
客观的多发性硬化症患者的检查结果(pwm)治疗自体造血干细胞移植(AHSCT)在现实世界的环境。
方法这是一个回顾性队列研究pwm AHSCT 2处理中心在伦敦,英国,2012年到2019年之间连续≥6个月的随访或死亡。主要结果生存自由的多发性硬化症(MS)复发,MRI新病灶,规模扩大残疾状况恶化(eds)得分。不良事件率也检查了。
结果组包括120 pwm;有52%的进步(一级或二级)和48%女士复发缓和女士在基线,eds得分中值为6.0;90%的可评价的案例显示,MRI AHSCT前12个月的活动。平均随访AHSCT后21个月(范围6 - 85个月)。女士在2年复发存活率为93%和87%,AHSCT后4年。没有新的MRI病灶被发现在90%的参与者在2年和4年85%。eds得分无进展生存(PFS)是75%在2年和4年65%。巴尔病毒再活化和单克隆paraproteinemia PFS与更糟。有3 transplantation-related人死亡(2.5%),100天内所有液体后过载和心脏或呼吸衰竭。
结论功效的结果AHSCT实际队列中类似的报道更严格的选择临床试验的数量,尽管可能更高的风险。
证据的分类本研究认为四级由于不受控制的,开放式的设计。
术语表
- AHSCT=
- 自体造血干细胞移植;
- 梁=
- BiCNU(卡氮芥)、依托泊苷、Ara-C(阿糖胞苷),美法仑;
- DMT=
- 疾病修饰治疗;
- EBMT=
- 欧洲骨髓移植的社会;
- eds=
- 扩大残疾状态量表;
- g - csf=
- 粒细胞集落刺激因子;
- HH=
- 哈默史密斯医院;
- KCH=
- 国王学院医院;
- 公里=
- kaplan meier;
- 联合化疗=
- 多学科小组;
- 女士=
- 多发性硬化症;
- NEDA=
- 没有疾病活动的证据;
- PBSC=
- 周围血干细胞;
- 项目组合管理系统=
- 主要的进步的女士;
- 脉宽调制=
- 女士的人;
- rATG=
- 兔子anti-thymocyte球蛋白;
- 个随机对照试验=
- 随机对照试验;
- 名RRMS=
- 复发缓和多发性硬化症;
- spm=
- 二次进步的女士;
- TRM=
- 治疗相关死亡率
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
↵*尼古拉斯博士和罗纳的贡献同样这项工作。
伦敦小组自体造血干细胞移植对多发性硬化症coinvestigators末尾的附录2中列出的文章。
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2020年12月2日。
- 接受的最终形式2021年6月11日。
- ©2021美国神经病学学会的半岛投注体育官网
信:快速的网络通信
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