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摘要
客观的目的:研究在现实环境中，自体造血干细胞移植(AHSCT)治疗多发性硬化症(PwMS)患者的结果。
方法这是一项回顾性队列研究，研究对象是2012年至2019年间在英国伦敦的2个中心连续接受AHSCT治疗的PwMS，随访时间≥6个月或随时死亡。主要结局为无多发性硬化(MS)复发、MRI新病变和扩展残疾状态量表(EDSS)评分恶化的生存期。不良事件发生率也被检查。
结果该队列包括120名PwMS;52%的患者有进展性MS(原发性或继发性)，48%的患者有复发缓解型MS。基线时，EDSS评分中位数为6.0;90%的可评估病例在AHSCT前12个月有MRI活动。AHSCT后中位随访21个月(6-85个月)。AHSCT后2年MS无复发生存率为93%，4年为87%。90%的参与者在2年和85%的参与者在4年没有检测到新的MRI病变。EDSS评分无进展生存期(PFS) 2年为75%，4年为65%。eb病毒活化和单克隆蛋白血症与PFS恶化相关。100天内有3例移植相关死亡(2.5%)，均发生在液体过载和心脏或呼吸衰竭之后。
结论AHSCT在真实队列中的疗效结果与在更严格选择的临床试验人群中报道的结果相似，尽管风险可能更高。
证据分类本研究由于无控制、开放标签设计而被评为IV类。
术语表
- AHSCT＝
- 自体造血干细胞移植；
- 梁＝
- BiCNU (carmustine)，依托泊苷，阿拉- c(阿糖胞苷)，美法兰；
- DMT＝
- 疾病修饰治疗；
- EBMT＝
- 欧洲骨髓移植学会；
- eds＝
- 扩大残疾状况量表；
- g - csf＝
- 粒细胞集落刺激因子；
- HH＝
- 哈默史密斯医院；
- KCH＝
- 英皇书院医院；
- 公里＝
- kaplan meier；
- 联合化疗＝
- 多学科小组；
- 女士＝
- 多发性硬化症；
- NEDA＝
- 没有疾病活动的证据；
- PBSC＝
- 外周血干细胞；
- 项目组合管理系统＝
- 原发性进展性多发性硬化症；
- 脉宽调制＝
- 多发性硬化患者；
- rATG＝
- 兔抗胸腺细胞球蛋白；
- 个随机对照试验＝
- 随机对照试验；
- 名RRMS＝
- 复发缓和多发性硬化症；
- spm＝
- 继发进展性多发性硬化症；
- TRM＝
- 治疗相关死亡率
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
↵＊尼古拉斯博士和罗纳博士对这项工作贡献相同。
伦敦小组的自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症的研究人员列在文章末尾的附录2中。
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2020年12月2日。
- 最终接受2021年6月11日。
- ©2021美国神经病学学会半岛投注体育官网
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