发展Rasch-Built肌萎缩性脊髓侧索硬化症损害多畴的规模来衡量在ALS疾病进展

背景和目的:当前尺度用于肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)试图总结不同的功能域或“维度”成一个整体得分,可能不能准确地描述个体患者的疾病严重程度和预后。使用综合得分风险声明治疗无效如果不是所有维度的ALS疾病进展同样的影响。我们旨在开发ALS障碍多畴的规模(目标),全面描述疾病进展和增加的可能性识别有效的治疗方法。

方法:ALS功能评定量表(ALSFRS-R)和初步的问卷调查,基于文献综述和病人输入,完成在线从荷兰ALS患者注册中心每隔两月一次的一段时间内的12个月。拉希两周两次试验法的因素分析,分析和信噪比进行了优化策略来创建一个多畴的规模。可靠性、纵向下降和对生存进行评估。所需的样本量检测进展率减少35% / 6或12个月评估临床试验,定义了ALSFRS-R或目标分量表作为主要终点的家庭。

结果:初步的调查问卷,包括110个问题,被367名患者完成了。三个一维的分量表识别和多畴的规模是由7球,11汽车和5呼吸问题。分量表实现拉希模型需求,与优秀的0.91 - -0.94两次试验法的可靠性和强大与生存的关系(p < 0.001)。ALSFRS-R相比,信噪比高,患者拒绝每内部氧化物更均匀。因此,估计样本量减少实现与目标相比ALSFRS-R分别为16.3%和25.9%,6 - 12月的临床试验,分别。

讨论:我们开发的目的,组成的一维的球,运动和呼吸分量表,描述疾病严重程度比一个总分。目标分量表两次试验法的高可靠性,优化测量疾病进展和存活时间密切相关。目标可以很容易地管理和可能增加的可能性在肌萎缩性侧索硬化症临床试验确定有效的治疗方法。