这篇文章是关于什么?
在他们的文章“ALS脊髓cord-derived神经干细胞移植:1和2期试验的分析,“玻璃等。1着手研究一个特定的问题:是人类脊髓cord-derived注入神经干细胞(HSSC)人类脊髓安全吗?他们也想知道这个专业过程可以在多个外科中心安全地执行不同的外科医生。这样的小型研究很重要:他们常常为更大规模的研究铺平道路。此外,之前的研究才能确定干细胞可用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),必须评估治疗的安全性。因此,这项研究的结果是至关重要的:这些结果帮助决定是否更大规模的研究的干细胞治疗ALS应该做的。
为什么研究人员认为这对ALS患者干预承诺什么?几项研究已经完成与ALS啮齿动物。干细胞的研究表明,注射到脊髓延迟ALS发病和改善生存。2这些结果促使研究人员开始研究。玻璃等。3发表他们的第一阶段试验的结果表明,单一浓度HSSC可以安全注入脊髓。然而,许多问题仍然。增加剂量的干细胞可以注射安全吗?外科医生在不同机构可以训练开展这种手术安全吗?有多少注射可以安全地进行管理?有多少手术病人进行安全吗?这些都是本研究试图回答的一些问题。
研究是怎样进行的?
这项研究是在3学术医疗中心。总共15与ALS参与者被分成5组。每组1 - 5收到越来越多的细胞注入和注射。一组也进行了2次手术,干细胞注入2不同程度的脊髓,颈部(脖子)和腰椎(下背部)地区。参与者评估的副作用或并发症的喷射过程。
此外,每个人是仔细监控ALS的进展。这是至关重要的。为了一个过程是安全的,它必须满足2个条件。首先,它不能使疾病恶化。第二,它必须引起一些副作用。在玻璃的研究,每个人接受干细胞注射。作者将这一组类似的群人肌萎缩性侧索硬化症,但不接受干细胞治疗。未经处理的ALS患者来自3 ALS的先前的研究。
这项研究的结果是什么?
玻璃等人表明,没有差异之间的疾病进展的人收到了干细胞和那些没有。换句话说,干细胞移植没有负面影响参与者的健康。大部分的副作用是相关的手术植入的干细胞。例如,一些人手术后疼痛。其他免疫抑制剂药物的副作用后,给出了过程。这些药物是必要的抑制免疫系统,这样身体就不会拒绝新植入的干细胞。简而言之,玻璃等人发现,干细胞移植可以安全地在高剂量。基于这些发现,HSSC移植到脊髓可以安全地扩大到包括许多外科中心。这允许为未来的临床试验来评估这个过程治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效。
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引用
关于肌萎缩性侧索硬化症
ALS是什么?
肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)是一种进行性神经系统疾病,脊髓神经细胞的攻击。这些神经细胞,也称为前角细胞或运动神经元,负责肌肉控制。神经细胞和肌肉细胞一起紧密合作。当神经细胞死亡,在肌萎缩性侧索硬化症,肌细胞也死了。这就是为什么ALS,影响神经细胞,引起肌肉无力面对,胳膊和腿。卢伽雷,他是一个棒球运动员的恢复期(纽约洋基队,1923年至1939年),开发了肌萎缩性侧索硬化症。出于这个原因,许多人叫肌萎缩性侧索硬化症卢伽雷氏症”。
ALS影响超过12000人在美国。一个估计是ALS发生在大约4 100000人,根据美国国家神经疾病和中风研究所的简报在肌萎缩性侧索硬化症。最常发生在40岁之间和70年,平均年龄为55岁。男性更常见,更常见的白人比其他种族或种族背景。约90% -95%的病例是随机的;5% - -10%是遗传的。换句话说,大约在10例ALS是遗传的。
ALS的症状因人而异。肌无力是第一个迹象。它开始慢慢地,它开始时往往被忽视。每个人都是不同的,所以肌肉无力可以在身体的任何部分。当它开始在手里,一个人可能有麻烦事情,或写作困难。当它开始的腿,绊倒或跌倒时可能发生。如果涉及到脸或嘴,吞下可以成为一个问题。
ALs是进步:它逐渐恶化。随着时间的推移,更多的肌肉参与。最终,一个人可能无法步行或起床。影响吞咽时,一个人不能吃,不能保持体重。如果呼吸肌肉的影响,可能需要呼吸机的帮助的人。
一个神经学家可能怀疑ALS基于一个人的身体检查。神经学家训练寻找特定的物理ALS会导致异常。医学测试,肌电图和核磁共振等,可以帮助诊断和排除其他疾病,类似于肌萎缩性侧索硬化症。血清测试也可以帮助:一些病毒性疾病,像ALS可以出现在一个简单的血液测试。如果怀疑一种遗传形式的肌萎缩性侧索硬化症,基因测试可以证明的人携带的基因与ALS有关。
在2016年,没有治疗肌萎缩性侧索硬化症。一个药物,利鲁唑,1995年由美国食品和药物管理局批准用于治疗肌萎缩性侧索硬化症。利鲁唑被认为降低运动神经元损伤。临床试验显示,利鲁唑延长生存了几个月。药物也扩展了时间个体需要通气支持。利鲁唑不反向运动神经元的伤害已经造成。它可能导致的副作用。人服用利鲁唑需要常规血液检查寻找肝脏问题由于药物。除了药物治疗外,ALS患者可能需要医疗设备。这些设备帮助保持流动,或者在需要的时候,呼吸。
干细胞是什么?
近年来,干细胞研究在新闻媒体。许多报道都集中在干细胞治疗脊髓损伤的能力。2008年,据报道,干细胞帮助小鼠脊髓损伤后走更好。4在2006年的一项研究描述了运动神经元来自干细胞移植小鼠。2在小鼠接受干细胞(和其他药物),神经功能部分恢复。虽然有很长的路要走,这种研究可能提供洞察后恢复神经功能损伤的方法。
专注于干细胞是由于其独特的品质。干细胞可以变成他们想要的任何类型的细胞。这使得它们可能非常有用。例如,如果神经细胞受伤,像在脊髓损伤,有可能受损的神经细胞,再生和恢复神经功能。ALS影响运动神经元,住在脊髓。如果它是可能的脊髓干细胞植入治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的人,他们可能会取代受损的运动神经元,并恢复失去的神经功能。
尽管干细胞有可能治愈许多疾病,干细胞研究是有争议的。原因是一种从胚胎干细胞获得。人类干细胞来自人类胚胎。必须杀了为了获得胚胎干细胞。辩论是一个伦理:什么时候开始的?杀死胚胎与谋杀?一个胚胎被摧毁,如果可以拯救数百万人的生命吗?这些争论可能会持续多年。
虽然争议集中在胚胎,有类型的干细胞不来自于胚胎。目前大多数的研究主要集中在使用这些类型的干细胞。近年来已经有很多学习。然而,我们只是看到这种研究的开端。很多工作之前必须完成的干细胞医疗是可用的。
的更多信息
半岛投注体育官网神经学现在®
http://journals.lww.com/半岛投注体育官网neurologynow/Pages/Resource-Central.aspx
ALS协会
项目肌萎缩性侧索硬化症
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