文摘
摘要目的:报告最后的安全,耐受性和疗效数据从311年核心研究与perampanel辅助治疗后患者4 < 12岁癫痫。
背景:Perampanel是每日一口服抗癫痫药物POS和PGTCS。研究311 (NCT02849626)是一个全球性的、多中心、非盲、单臂研究旨在评估安全,耐受性,药物动力学,以及每日一次的功效辅助perampanel口服悬挂,在儿科患者(< 12年4岁)与POS(有/没有其次广义癫痫(SGS))或PGTCS。
设计/方法:的核心研究由四周预处理(筛选/基线)时期,23-week治疗期(长达滴定;12周的维护),四周随访期。端点包括安全性和耐受性(主要终点),平均每28天发作频率变化百分比从基线治疗期间(二次端点),和50%的回答者和发作率在维护期间(核心研究)和长期治疗(≤52周;二次端点)。
结果:共有180名患者(POS、n = 149;PGTCS, n = 31)收到≥1剂perampanel(平均年龄(标准偏差),8.1(2.09)年;女性,48.9%)。其中,146名(81%)患者完成了核心研究和34(19%)已停止。最常见的主要原因中止不良事件(AE;n = 14 [7.8%])。中值(最小值,最大值)perampanel的每日剂量为8.0毫克/天(2、16);中值(最小值,最大值)曝光时间是22.9(0,27)周。治疗诱发的AEs在≥10%的患者发生:嗜睡,鼻咽炎,头晕、烦躁、发热,呕吐。中位数百分比减少发作频率每28天40.1% (POS), 69.2% (PGTCS)和58.7% (SGS)。 Corresponding 50% responder and seizure-freedom rates were 46.6% and 11.5% (POS), 63.6% and 54.5% (PGTCS), and 64.8% and 18.5% (SGS), respectively.
结论:辅助perampanel普遍安全,耐受性良好,有效的儿童年龄在4到< 12年与POS、SGS或PGTCS。
资助:卫材公司。
披露:弗拉米尼博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动卫材和Lundbeck公司。它是一家弗拉米尼博士已经收到GW的研究支持。Fogarasi博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动的联合和诺华。Milh博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,卫材或其他活动,夏尔,诺华、Livanova和瓦制药公司。Phillips博士没有披露。Yoshitomi博士没有披露。非政府组织获得了博士个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,卫材或其他活动。彭定康博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动,卫材公司. .Takase博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,卫材或其他活动。Laurenza博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会,卫材和武田说,或其他活动。
