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摘要
背景及目标尽管最近批准的selumetinib有望改变儿童1型神经纤维瘤病(NF1)的管理，特别是那些有症状和不能手术的丛状神经纤维瘤，但没有基于最新研究的系统综述来总结其疗效和安全性。本研究旨在系统评估赛鲁美替尼治疗儿童NF1的有效性和安全性。
方法截至2021年1月28日，PubMed和EMBASE已确定了报道selumetinib在NF1患者中的有效性和安全性的原始文章。采用基于随机效应建模的DerSimonian-Laird方法计算合并客观缓解率(ORRs)和疾病控制率(DCRs)。还计算了不良事件(AEs)的合并比例。证据质量采用推荐分级、评估、发展和评价系统进行评估。
结果我们的分析包括5项涉及126例患者的研究。这些研究的证据质量很低或中等。合并ORR为73.8% (95% CI 57.3%-85.5%)， DCR为92.5% (95% CI 66.5%-98.7%)。两种最常见的ae是腹泻，合并率为63.8% (95% CI为52.9%-73.4%)，以及肌酸激酶水平升高，合并率为63.3% (95% CI为35.6%-84.3%)。
讨论我们的研究结果表明，塞吕替尼是一种有效和安全的治疗儿童有症状的，不能手术的丛状神经纤维瘤。需要进一步的更大规模的随机对照研究来证实用这种药物治疗的患者的长期结果。
术语表
- AE＝
- 不良事件；
- CK＝
- 肌酸激酶；
- CTCAE＝
- 不良事件的通用术语标准；
- DCR＝
- 疾病控制率；
- MAPK＝
- 丝裂原活化蛋白激酶；
- NF1＝
- 神经纤维瘤病1型；
- 奥尔＝
- 客观有效率；
- PN＝
- 丛状纤维瘤；
- 搅拌＝
- 短tau反演采收率
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
↵＊这些作者对这项工作做出了同样的贡献。
CME过程:NPub.org/cmelist
- 收到了2021年8月4日。
- 最终接受2021年12月27日。
- ©2022美国神经病学学会半岛投注体育官网
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